重组人生长激素（hGH）是儿童身材矮小的重要治疗药物，可有效提高大多数身材矮小患者的生长速度、改善最终身高，治疗总体不良反应的发生率低于3%。除了注射局部红肿及皮疹外，目前报道的hGH治疗的相关不良反应有：
(1)良性颅高压良性颅高压通常发生在治疗的最初几个月，约60%发生在开始治疗6个月左右，其主要表现为:头痛、视力变差、恶心或呕吐等。良性颅高压通常是可逆性的，停药或减少剂量后，症状会消失，极少数症状重的，需要降颅压治疗。
(2)甲状腺功能减退hGH治疗初数月内甚至治疗1年后，部分患儿可出现甲状腺功能减退。所以，在hGH治疗期间中注意监测甲状腺功能，若出现甲状腺功能减退，可考虑左旋甲状腺素治疗。
(3)糖代谢异常hGH长期治疗可降低胰岛素敏感性，部分患者出现空腹血糖受损、糖耐量受损，但多为暂时可逆的，极少发展为糖尿病，绝大多数患者在hGH治疗中血糖维持在正常范围。NCG和KIG的数据表明hGH治疗并不增加1型糖尿病的发病率。但对于有代谢性疾病（高脂血症、糖尿病）家族史者，是糖代谢异常的高危因素，在治疗过程中密切监测糖代谢相关指标。
(4)hGH治疗与肿瘤GH-IGF除对正常组织有增殖效应外，还参与多种肿瘤的发生、发展过程，并影响肿瘤的生物学行为。因此，引起人们对hGH与肿瘤相关性的担忧。目前来源于国外几大数据库(NCG、KIG、OZGROW)的治疗资料显示hGH治疗不会增加无肿瘤患者新发恶性肿瘤(如白血病、中枢神经系统肿瘤或颅外恶性肿瘤等)的发生风险。对肿瘤已治愈者，目前的数据未能表明hGH治疗增加肿瘤的再发风险。hGH治疗也不影响脑肿瘤、颅咽管瘤、白血病的复发。为规避肿瘤的发生风险，在治疗前，所有患者均应详细询问病史、规范诊疗、完善各项检查。
(5)骨骼改变主要有股骨头滑脱、脊柱侧弯、手脚变大等。骨骼改变是由于生长过快所致，而非hGH的直接不良反应。股骨头滑脱多在生长速度过快、肥胖、性腺功能低下、甲减、甲旁亢等患者中发生。治疗期间不鼓励患者进行剧烈运动，并严密随访患儿有无出现跛行、髋关节或膝关节疼痛等特发性脊柱侧凸的发病机制不明，在Tun综合征以及Pad-W综合征患者中发病率高于一般人群。手脚变大多见于Tun综合征、治疗剂量较大、治疗开始时间偏晚，已至青春发育期后期的儿童。
(6)色素痣最初有研究报道应用hGH治疗导致色素痣增加，但随后更多的研究认为hGH治疗不会导致色素痣的增加，不会引起皮肤癌的发病风险增高。
(7)其他文献报道的其他不良反应，如肾上腺皮质功能不全、胰腺炎、男性乳腺发育、中耳炎等虽较少发生，但亦应引起警惕。
以下情况禁用慎用hGH治疗:
（1）活动性肿瘤、活动性精神病、严重肥胖、未控制的糖尿病、未控制的严重阻塞性睡眠呼吸暂停等；
（2）Boom综合征、Fanon综合征、Down综合征等因有肿瘤发生风险，亦禁用hGH治疗；
（3）具有肿瘤家族史或患有下列疾病:中枢神经系统肿瘤、白血病、组织细胞增生症、颅咽管瘤、混合性性腺发育不良、家族性腺瘤息肉症、神经纤维瘤病等慎用hGH治疗；
（4）对于重度肥胖、不能控制的体重增加、胃食管反流，呼吸道保护作用差、存在呼吸系统问题，特别是上气道梗阻的患儿，应慎用hGH治疗；
（5）对具有糖尿病高发风险的人群，应根据病情权衡利弊，在充分知情同意的前提下决定是否进行hGH治疗。
（6）绝大多数肿瘤复发发生在最初2年内，所以不提倡颅内肿瘤患者在放疗后2年内进行hGH治疗。